La medicina regenerativa dio un salto histórico en Japón. El gobierno nipón autorizó la fabricación y venta de dos productos desarrollados a partir de células madre pluripotentes inducidas (iPS) , una tecnología que permite reprogramar células adultas para que se comporten como las embrionarias. Se trata de la primera autorización de este tipo en el mundo y llega exactamente dos décadas después de que el científico Shinya Yamanaka lograra crear las primeras células iPS de ratón, un hallazgo que le valió el Nobel de Medicina en 2012.
Qué son las células iPS y por qué son clave
Las células iPS se obtienen a partir de células comunes, como las de la piel o la sangre, que son reprogramadas en laboratorio para recuperar la capacidad de convertirse en cualquier tejido del cuerpo. A diferencia de las células madre embrionarias, su uso no genera conflictos éticos y permite generar cultivos personalizados o estandarizados para tratar enfermedades. Con esta tecnología se pueden fabricar neuronas, cardiomiocitos o cualquier otra célula dañada por una patología.
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Una lámina que repara el corazón
El primer producto aprobado se llama ReHeart, desarrollado por la startup Qualipse, surgida de la Universidad de Osaka. Consiste en una fina lámina de cardiomiocitos —células del músculo cardíaco— generadas a partir de iPS de donantes sanos. Se implanta mediante cirugía a cielo abierto sobre la superficie del corazón de pacientes con insuficiencia cardíaca grave que no responden a los tratamientos convencionales.
Una vez colocada, la lámina libera sustancias que estimulan la formación de nuevos vasos sanguíneos y mejoran la irrigación del músculo cardíaco. En un estudio con ocho pacientes, cuatro mostraron una mejora significativa en su capacidad de oxigenación un año después de la intervención. El producto apunta a cubrir un vacío terapéutico: hoy, quienes padecen esta condición solo tienen como opciones el trasplante —limitado por la escasez de donantes— o el uso de corazones artificiales, que conllevan riesgos de infección y complicaciones.
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Células que reemplazan las neuronas perdidas en el Parkinson
El segundo tratamiento, Amusepri (nombre genérico laguneprocell), fue desarrollado por Sumitomo Pharma y RACTHERA. Se trata de células progenitoras de neuronas dopaminérgicas, también derivadas de iPS, que se implantan directamente en el cerebro de personas con Parkinson que ya no responden adecuadamente a la medicación.
La enfermedad de Parkinson destruye progresivamente las neuronas que producen dopamina, lo que genera temblores, rigidez y dificultades motoras. Los fármacos actuales alivian los síntomas pero no detienen la pérdida neuronal. Amusepri propone un enfoque radical: reemplazar las células perdidas mediante un trasplante intracerebral.
El procedimiento se realiza con cirugía estereotáctica: se perforan pequeños orificios en el cráneo y se inyectan las células en puntos específicos del cerebro. En un ensayo clínico realizado en el Hospital Universitario de Kioto, cuatro de seis pacientes evaluados mostraron mejoras en sus síntomas motores dos años después del trasplante, y en todos los casos se confirmó que las células implantadas seguían vivas en la zona del injerto.
Una plataforma industrial única en el mundo
La producción de Amusepri está a cargo de SMaRT, una planta ubicada en Osaka que es la primera instalación comercial del mundo dedicada exclusivamente a fabricar medicamentos con células iPS. Las células madre utilizadas como materia prima provienen de un banco gestionado por la Fundación de Investigación de Células iPS de la Universidad de Kioto, creada por el propio Yamanaka.
El desarrollo de estos productos no hubiera sido posible sin un entramado que combinó inversión pública, colaboración académica y participación de la industria farmacéutica. Desde la tecnología básica hasta la producción a escala, toda la cadena de valor se consolidó dentro de Japón, lo que explica por qué el país fue el primero en alcanzar este hito.
Aprobación condicional y próximos pasos
Ambos tratamientos recibieron una autorización condicional y por tiempo limitado, un mecanismo que Japón utiliza para acelerar la llegada de terapias innovadoras cuando los ensayos clínicos masivos son difíciles de realizar. Esto significa que las empresas deberán seguir recolectando datos de eficacia y seguridad mientras los productos ya están en el mercado.
ReHeart comenzará a venderse hacia fines de 2026 y será evaluado en un total de 75 pacientes. Amusepri también deberá acumular información para obtener una aprobación definitiva. Una vez que se complete el proceso de cobertura del seguro médico, ambos tratamientos podrían estar disponibles para más pacientes en Japón y, eventualmente, en otros países.
El futuro de una tecnología que cumple 20 años
Shinya Yamanaka celebró el anuncio pero llamó a la cautela: "Es un gran paso, pero recién estamos empezando. Para que esto se convierta en un tratamiento establecido, hay que acumular experiencia y confirmar los resultados en muchos más pacientes". En la misma línea, Jun Takahashi, director del Instituto de Investigación de Células iPS de Kioto, advirtió que la aprobación no es un punto de llegada sino "el principio de una nueva medicina".
El ministro de Sanidad japonés, Kenichiro Ueno, destacó el orgullo que representa para el país que una tecnología nacida en sus laboratorios esté llegando a los pacientes. "Espero que esto ayude no solo a los japoneses, sino a personas de todo el mundo", afirmó.
Dos décadas después de que Yamanaka reprogramara las primeras células de ratón, la medicina regenerativa empieza a mostrar su potencial real. El camino recién comienza.
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